Беларусы и беларуски наверняка уже очень хорошо знают, что такое Zolgensma. На этот препарат регулярно собирают деньги родители детей со спинально-мышечной атрофией (СМА), поскольку его стоимость составляет около двух миллионов долларов. Сейчас спасительную капельницу ждет Ксюша Маисеенко из Могилева, а недавно инъекцию (правда, другого, аналогичного препарата) получила Катя Виноградова из Кобрина. Наверняка многие спрашивали себя: почему один-единственный укол стоит таких огромных денег? «Зеркало» отвечает на этот вопрос.
Какие препараты от СМА существуют
Спинально-мышечная атрофия бывает разных типов, но все из них наследственные. Это значит, что при комбинации генов родителей в ДНК ребенка получается мутация и заболевание «вшито» в организм с рождения.
Если очень упростить, то в случае СМА мутация влияет на нейроны, от которых зависит умение двигаться. Без них мышцы ослабевают, пока в конце концов попросту не перестают работать. Без терапии человек с большой вероятностью перестанет даже дышать или глотать, что жизненно важно.
В зависимости от типа заболевания проявления начинаются в разные периоды жизни: начиная с утробы матери (в таком случае прогноз всегда смертельный) до зрелого возраста (вплоть до 60 лет). Как правило, деньги на препараты собирают те, у чьих детей диагностирована СМА 2-го типа. Она проявляется в течение первых 1,5 года жизни, и если не действовать быстро, то к двум-трем годам ребенок будет прикован к инвалидной коляске.
Для спасения таких детей сегодня доступны четыре препарата: Zolgensma, Spinraza, Evrysdi и Itvisma. Именно последний, к слову, получила беларуска Катя Виноградова, которой собрали 1,8 миллиона долларов.
Разница между препаратами заключается в возрасте, в котором они эффективны. Так, Zolgensma работает лишь для детей до двух лет. Itvisma же, наоборот, только для тех, кому уже исполнилось два. Spinraza и Evrysdi, как уверяют производители, помогут людям в любом возрасте. Но скорость многое решает: чем раньше медики заметят заболевание и начнут его лечение, тем больше шансов на то, что двигательные навыки восстановятся.
Больше всего на слуху, пожалуй, препараты Spinraza и Zolgensma. Это обусловлено тем, что они раньше других были одобрены для использования: в 2016 и 2019 годах соответственно. Для сравнения: Itvisma применяется лишь с 2025 года.
Zolgensma среди всех считается еще и наиболее эффективным. В идеале его необходимо вводить и вовсе на первых нескольких неделях жизни, но и до достижения ребенком двух лет он все еще показывает себя хорошо. А еще Zolgensma, по сравнению со Spinraza, необходимо ввести всего один раз, а не множество — это удобно для тех, кто едет на лечение за границу.
Стоимость препаратов, которые нужны однократно, составляет около двух миллионов долларов. А вот одним годом терапии Spinraza, который стоит около 750 тысяч долларов, не обойтись. Этот препарат придется использовать пожизненно с некоторыми промежутками во времени. Итого за десять лет жизни на таком лечении может уйти до четырех миллионов долларов.
Почему все препараты от СМА такие дорогие
Для начала стоит сказать, что сейчас, в 2026 году, физическое производство одного пузырька с лекарством от СМА не стоит несколько миллионов долларов.
Проблема в том, что на разработку технологий ушли годы и огромные деньги — и теперь компании пытаются их отбить. В том числе для того, чтобы продолжать исследования.
Если все это разложить на составляющие, то причин у высокой стоимости будет три. Первая — редкость заболевания.
Каждый год регистрируется миллиард случаев заболевания гриппом, в трех-пяти миллионах из них появляются осложнения. Поэтому фармкомпании и вкладываются в разработку и обновление вакцин: они понадобятся многим, и затраты на этот процесс отобьются.
Кроме того, тот же грипп весьма заразен (или, допустим, корь и множество других недугов). Заболел один — значит, вероятно, заболеют и еще несколько человек, с которыми контактировал инфицированный. Если люди сами не захотят оплачивать вакцину, то их закупками, скорее всего, займется государство: всем выгодно, чтобы люди не болели, а ходили на работу.
СМА — наследственное заболевание. Шансов, что гены сложатся именно в такую «мутационную мозаику», не так много: примерно один на десять тысяч. К примеру, в Великобритании, где живет практически 70 миллионов человек, каждый год рождается около 65 детей с таким диагнозом. Для сравнения: там же с синдромом Дауна, например, на свет ежегодно появляется около 700 детей.
Отсюда вытекает вторая причина — исследования коммерчески не выгодны. Взять компанию Novo Nordisk: она может потратить десятилетия на исследования и позже продавать «Оземпик» по относительно доступной цене, рассчитывая на 830 миллионов людей с диабетом, число которых, по прогнозам, будет только расти. А вот исследованиями СМА в основном занимаются государственные институты (в частности, американские) и благотворительные фонды, поскольку людей, которым необходимо лечение, крайне мало — по сравнению с масштабом необходимых изысканий.
И здесь мы подходим к третьей причине дороговизны — тому, что нужно исследовать, чтобы победить заболевание. СМА, как мы уже говорили, — генетическое заболевание. Чтобы его побороть, нужно развивать генную инженерию, а это очень дорого.
Фактически речь идет о том, что люди залезают в ДНК человека и меняют ее. Препарат Zolgensma, по сути, так и делает, заменяя сломанный ген на его рабочую копию. Но у таких действий, если недостаточно понимать их механизмы, есть много проблем — в том числе этических.
Люди до сих пор не знают до конца, как взаимодействуют гены между собой, на что конкретно влияет каждый из них, что будет, если какой-то заменить.
Как итог, факторов, которые должны совпасть, чтобы лекарства «для генов» появились, очень и очень много. Болезней и различных состояний, влияющих на здоровье и жизнь людей более простыми механизмами, тоже невероятное количество, но ресурсов у человечества не так много, чтобы справиться даже с ними. Что уж говорить о детях с СМА, когда медики до сих пор не до конца понимают, как смягчать последствия менопаузы, через которую проходят буквально 50% населения Земли, или все еще в процессе поиска лекарств от разных видов рака.
Так что, как бы жестоко это ни звучало, компании, продающие лекарства, по большому счету работают по такому принципу: ценность (а значит, и стоимость) препарата растет исходя из количества лет, прожитых благодаря ему, и степени его эффективности. К этому также добавляют прибыль компании. В случае Zolgensma и других подобных препаратов речь идет фактически о цене человеческой жизни.
Почему тогда, если цена неподъемна для семей, эти деньги не может выделять государство из бюджета? В некоторых странах — например, в Польше — так и происходит. Но не все политики готовы выделять деньги на науку и медицину, а уж тем более — на дорогостоящие исследования ради спасения нескольких десятков детей в год. Тот же Александр Лукашенко, напомним, прямо говорил, что считает исследования, которые «не отвечают задачам развития страны», бесполезными.
